Terapia genética alivia sintomas de anemia falciforme

Paris, 2 Mar 2017 (AFP) - Cientistas usaram pela primeira vez terapia genética para aliviar os sintomas de um adolescente que sofre de anemia falciforme, segundo um estudo publicado nesta quinta-feira.

A anemia falciforme é uma doença hereditária causada por uma mutação genética que faz com que os glóbulos vermelhos fiquem em formato de foice.

Os doentes - cerca de cinco milhões no mundo - apresentam anemia com frequência e se cansam facilmente, correm um maior risco de infecções e derrames, e têm crises de dor. Muitos necessitam de transfusões de sangue crônicas.

Uma equipe do grupo de hospitais universitários AP-HP em Paris, do Imagine Institute of Genetic Diseases e da empresa de terapia genética Bluebird Bio disse que conseguiu fazer com que um adolescente não precisasse mais das transfusões, após um tratamento realizado em Paris em outubro de 2014.

O menino foi a primeira pessoa a ser tratada para a anemia falciforme em um ensaio clínico com terapia genética. Outros pacientes foram testados desde então, mas nenhum resultado oficial foi publicado.

A equipe coletou as chamadas células-tronco hematopoiéticas, que dão origem aos glóbulos vermelhos, a partir da medula óssea do jovem, então com 13 anos.

As células imaturas foram tratadas com um gene terapêutico, transportado num vírus desativado, que recodificou o seu DNA para corrigir a produção de células sanguíneas. As células tratadas foram então reinjetadas no corpo do menino.

O estudo publicado nesta quinta-feira na revista científica New England Journal of Medicine relatou que a saúde do paciente estava boa 15 meses após o tratamento.

"Ele está bem, não precisa mais de transfusões mensais, medicação para a dor ou hospitalização", disse a líder do estudo, Marina Cavazzana, à AFP.

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