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Edição genética recupera audição em ratos 'Beethoven'

O tratamento com Crispr mostrou preservar os cabelos detectores de som na orelha interna dos camundongos (esquerda). Sem o tratamento, estes cabelos desaparecem (direita)  - Gao et al. /Nature
O tratamento com Crispr mostrou preservar os cabelos detectores de som na orelha interna dos camundongos (esquerda). Sem o tratamento, estes cabelos desaparecem (direita) Imagem: Gao et al. /Nature

Em Paris

20/12/2017 18h40

Geneticamente destinados à surdez, os ratos de laboratório "Beethoven" tiveram sua audição recuperada com uma técnica de edição de genes que se mostra promissora para humanos com o mesmo problema hereditário, afirmaram cientistas nesta quarta-feira (20).

Ao injetar um "editor" de genes diretamente nas células da orelha detectoras de som de roedores recém-nascidos criados com DNA causador de surdez, os cientistas "desativaram" o gene mutante que lhes tiraria a capacidade de ouvir com o tempo.

Com quatro semanas de vida, os ratos não injetados não eram capazes de ouvir sons de 80 decibéis na escala de volume - como os do tráfego de uma cidade, por exemplo.

Os ratos tratados, no entanto, reagiram a sons de 65 decibéis - o nível de conversação humana normal - afirmou uma equipe de cientistas dos Estados Unidos e da China na revista científica "Nature".

Alguns dos ratos de laboratório, apelidados de "Beethoven" em homenagem ao compositor alemão que se tornou surdo no meio da carreira, tiveram uma orelha tratada e a outra não.

Nas orelhas injetadas, os pesquisadores observaram "células ciliadas" muito mais saudáveis. Estas células, responsáveis pela detecção de som em humanos e camundongos, são mortas por uma versão mutada do gene TMC1.

"Ficamos muito entusiasmados quando observamos a preservação auditiva nas orelhas injetadas mas não nas orelhas não injetadas" de ratos individuais, disse o coautor David Liu, da Universidade de Harvard, à AFP.

Com oito semanas de vida, os ratos não tratados não respondiam a sons súbitos e altos, enquanto os tratados tiveram sobressaltos.

"Observamos um benefício substancial para a função auditiva e a saúde das células ciliadas", disse Liu por e-mail.

Ferramentas mais precisas

Quase metade dos casos de perda de audição em humanos tem uma causa genética, de acordo com a equipe de pesquisa.

Os humanos com a mutação TMC1 geralmente começam a perder a audição entre os cinco e os 30 anos, e a maioria já está surda com a idade de 50-60, disse Liu.

Os ratos geralmente vivem até os dois anos de idade.

A equipe utilizou a técnica de edição de genes CRISPR-Cas9, na qual a proteína Cas9 atua como uma "tesoura" cortando o gene mutante causador de doenças em uma célula, para ser substituído ou reparado.

Normalmente, os pesquisadores usam um vírus desativado para entregar instruções codificadas para a própria célula para fabricar as "tesouras" Cas9.

Mas Liu e colegas injetaram a proteína Cas9 já formada, embalada em um envelope volumoso, diretamente nas células internas da orelha.

Entregue desta forma, a proteína tinha uma vida mais curta e era menos propensa a causar erros de codificação, ao avançar para fazer cortes em outras zonas de DNA não alvejadas antes de se desintegrar.

O trabalho foi "uma excelente ilustração de como o kit de ferramentas disponível para o campo da medicina genética está se expandindo, enquanto as ferramentas se tornam cada vez mais precisas", comentou Simon Waddington, especialista em transferência de genes da University College de Londres.

"Doenças até então incuráveis e muitas vezes até não tratáveis estão agora ao alcance da terapia genética", acrescentou.

Liu disse que a entrega de drogas e os potenciais efeitos colaterais "ainda são desafios importantes".

Os resultados devem ser repetidos em outros animais mais intimamente relacionados com nossa espécie antes que os ensaios em humanos possam ser considerados.