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Pesquisadores comemoram novo tratamento para fibrose cística

31/10/2019 19h55

Washington, 31 Out 2019 (AFP) - Uma nova terapia com um fármaco triplo que ataca as causas genéticas da fibrose cística demonstrou elevada efetividade no tratamento deste raro trastorno, que oferece risco à vida, informaram pesquisadores nesta quinta-feira após exames clínico históricos.

A descoberta, 30 anos depois de ser identificado o gene que causa a doença, foi classificada como um "motivo de celebração" por Francis Collins, diretor dos Institutos Nacionais de Saúde, que integrou a equipe que fez a descoberta genética original.

Trikafta é uma combinação de três drogas direcionadas ao gene CFTR responsável pela doença, que afeta 30.000 americanos e resulta na formação de uma mucosidade espessa nos pulmões, no trato digestivo e em outras partes do corpo.

Isto cria problemas respiratórios e digestivos, além de expor os pacientes a complicações como infecções e diabetes, com expectativa de vida média entre 30 e 40 anos, e historicamente ainda mais baixa antes dos avanços em medicamentos que aliviam os sintomas.

A nova terapia se dirige à mutação mais comum do gene CFTR, a Phe508del, que representa cerca de 90% dos casos.

"Os resultados de dois testes clínicos de fase 3 (...) mostram benefícios impressionantes", escreveu Collins em um editorial para o New England Journal of Medicine nesta quinta-feira.

Os dois testes examinaram a quantidade de ar que os pacientes conseguiam expulsar com a respiração forçada, um marcador da progressão da doença.

No primeiro teste, os níveis médios aumentaram 13,8% em comparação com um placebo, enquanto no segundo os níveis médios aumentaram 10% em relação ao valor inicial em comparação com uma combinação de medicamentos anterior.

"Isto deveria ser motivo de uma grande celebração", disse Collins. Ele explicou que ainda é preciso trabalhar mais para pacientes com outras formas de mutações que não responderem à nova terapia.

Além disso, acrescentou, o melhor resultado virá quando as mais de 70.000 pessoas com a doença em todo o mundo não precisarem de medicamentos devido a uma cura permanente alcançada através da edição genética.

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