Tratamento inédito reverte leucemia 'incurável' de bebê

Uma terapia genética inédita conseguiu reverter o câncer de uma menina de um ano, a primeira pessoa do mundo submetida ao tratamento, de acordo com médicos de um hospital em Londres. Cinco meses atrás, a menina Layla Richards, de um ano, tinha um tipo de leucemia extremamente agressivo e classificado como incurável. Mas médicos do Great Ormond Street usaram células imunológicas com DNA "editado" em laboratório para combater o câncer. Eles dizem que sua melhora foi "quase um milagre".

É muito cedo para saber se a menina está curada, mas seu progresso já representa um grande avanço no campo.

Layla tinha três meses de idade quando foi diagnosticada com a doença. Ela passou por quimioterapia e transplante de medula, mas, como é comum em bebês muito novos, os tratamentos não tiveram efeito.

Depois disso, os médicos disseram que não havia mais nada a fazer. Na véspera do aniversário de um ano da menina, sua família foi aconselhada a colocá-la sob cuidados paliativos.

Mas o pai de Layla, Ashleigh, não desistiu. "Preferia tentar algo novo e fiz essa aposta. E hoje ela está aqui rindo e feliz. Ela estava tão fraca antes desse tratamento, era horrível. Estamos gratos por esse momento."

A equipe do banco, em conjunto com a empresa de biotecnologia Cellectis, conseguiu rapidamente permissão para tentar uma terapia experimental que havia sido testada apenas uma vez em camundongos.

O tratamento, chamado "designer immune cells", algo como células imunológicas projetadas, representa tecnologia de ponta em edição de genoma (um tipo de engenharia genética).

O tratamento é inovador porque, enquanto as terapias já existentes tentam adicionar novos genes para corrigir problemas, esta "edita" os genes que existem.

Tesouras moleculares

Tesouras microscópicas, conhecidas como Talens, foram usadas para alterar o DNA dentro das células imunológicas de um doador.

As células foram alteradas para procurar e matar apenas células com leucemia e para que fossem "invisíveis" para as fortes drogas dadas aos pacientes.

As células modificadas foram então injetadas em Layla. Ela também precisou passar por um segundo transplante de medula para restaurar seu sistema imunológico.

Agora, meses após a família ouvir que seu câncer era incurável, Layla não apenas está viva como não tem traços de leucemia em seu corpo.

Paul Veys, do hospital Great Ormond Street, disse que a transformação foi uma das coisas mais marcantes que ele viu em 20 anos: "Estamos em um ponto maravilhoso comparado a cinco meses atrás, mas isso não significa cura."

"Só vamos saber se ela está curada daqui a um ou dois anos, mas ter chegado tão longe já é um passo enorme." Ele disse que a situação foi "quase um milagre".

A história de Layla foi apresentada na Sociedade Americana de Hematologia.

"É a primeira vez que células humanas modificadas desta forma em particular são colocadas em um paciente e isso foi um grande avanço", disse Waseem Qasim, do Great Ormond Street.

A tecnologia em si tem grande potencial para corrigir outras condições em que células são modificadas e implantadas em pacientes ou para dar novas propriedades a células para permitir que sejam usadas de forma que, no momento, só podemos imaginar."