Menino com 'pele de borboleta' é salvo por transplante de órgão geneticamente modificado

James Gallagher - Repórter de Saúde e Ciência da BBC

  • BBC

Poucos dias depois que Hassan nasceu na Síria, bolhas e feridas começaram a aparecer na sua pele. O menino sofria de uma doença rara, a epidermólise bolhosa juncional, que deixa a pele tão frágil quanto a asa de uma borboleta.

O mal não tem cura, e 4 em cada 10 pacientes nem sequer consegue sobreviver até a adolescência.

Mas Hassan, que hoje mora na Alemanha, fez parte de um experimento que conseguiu produzir uma nova pele para cobrir 80% do seu corpo.

O processo envolveu usar um pedaço de sua pele, que teve o DNA "consertado" em laboratório. A pele geneticamente modificada então foi enxertada novamente em Hassan, em três operações que podem ter salvado sua vida.

Dois anos após o tratamento, a nova pele parece completamente normal.

"Hassan se sente como uma pessoa comum agora. Ele joga futebol, é ativo e está aproveitando a vida de uma forma que não conseguia antes", diz o pai dele.

Fragilidade

A pele de Hassan era tão frágil que rasgava ao menor toque. Ele vivia cheio de feridas vermelhas e bolhas pelo corpo.

As diferentes camadas da pele normalmente são unidas por proteínas "âncora". Mas quem sofre de epidermólise bolhosa tem um problema no DNA, que não possui as instruções para "colar" a epiderme (camada superficial da pele) na derme (a segunda camada), fazendo com que ela fique extremamente frágil.

Não há cura descoberta para esse problema, mas em junho de 2015 os pais de Hassan o levaram ao Hospital das Crianças na Universidade de Ruhr, em Brochum, na Alemanha. Com sete anos de idade, ele já havia perdido uma grande quantidade de epiderme - a maior parte de seu corpo parecia uma grande ferida vermelha aberta.

A equipe médica já estava preparando a família para o pior.

"Inicialmente, pensamos em oferecer apenas um tratamento paliativo, porque não tínhamos nenhuma chance de salvar a vida de Hassan", explicou Tobias Hirsch, médico do hospital.

Mas uma equipe de biólogos especializados em terapia de genes da Universidade de Modena, na Itália, ofereceu um tratamento alternativo - e os pais deram autorização para a aplicação de uma terapia experimental em Hassan.

Como funcionou o tratamento

Em setembro de 2015, um pedaço de pele de 4 cm quadrados foi retirado de Hassan, de uma área onde a epiderme ainda estava intacta.

Os biólogos então inseriram nesse pedaço de pele um vírus modificado, que continha as instruções que faltavam ao DNA para conseguir colar as camadas da pele de Hassan - vírus são muito eficientes quando a tarefa é entrar nas células.

Assim, as novas células geneticamente modificadas foram se multiplicando para produzir um total de 85 cm quadrados de pele "nova".

Foram necessárias três cirurgias naquele ano para conseguir cobrir 80% do corpo da criança com a nova pele.

O pai de Hassan disse que seu filho passou meses parecendo uma múmia, de tantas que eram as ataduras cobrindo seu corpo.

Mas 21 meses depois, a pele do menino funciona normalmente, sem nenhum sinal de fragilidade. É possível até beliscá-la sem causar qualquer dano.

Avanço

Os médicos do hospital ficaram surpresos com o resultado. "O menino está de volta à escola, consegue fazer tudo e teve um aumento gigante na sua qualidade de vida", afirmou Hirsch.

Anna Martinez, que lidera a área de epidermólise bolhosa no hospital infantil Great Ormond Street, em Londes, disse à BBC ter ficado animada com o resultado desse tratamento. "Eu fiquei arrepiada quando ouvi essa história. É simplesmente incrível."

"Esse tratamento ainda não está disponível para todos e não estará nos próximos meses, mas esse é um grande avanço na pesquisa e vai nos dar esperança de seguir em frente evoluindo na terapia de gene."

Testes clínicos

A epidermólise bolhosa é muito rara, mas a instituição beneficente Debra, que trabalha com pacientes que sofrem dessa doença, estima que 1 milhão de pessoas são afetadas pela doença no mundo.

Existem diferentes formas de epidermólise bolhosa, incluindo simples, juncional (a de Hassan) e distrófica.

Cada uma é causada por falhas genéticas distintas, que provocam a falta de diferentes elementos que formam a pele.

"O gene é diferente, a proteína é diferente e o resultado deve ser diferente (para cada forma da doença), então precisamos de novos testes clínicos antes de dizer que é possível tratar todos (os casos) assim", afirmou Michele De Luca, pesquisadora da Universidade de Modena e Reggio Emilia.

Mas quando a terapia funciona, seus efeitos podem durar para a vida toda.

Uma análise da estrutura da pele de Hassan, detalhada na revista científica Nature, descobriu que um grupo de células-tronco de longa duração garante a constante renovação da pele geneticamente modificada.

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