Caso Charlie Gard expõe otimismo irrealista com 'tratamentos experimentais'

Daniel Engber

  • Peter Nicholls/ Reuters

    13.jul.2017 - Pais de Charlie, Connie Yates e Chris Gard, chegam a tribunal em Londres

    13.jul.2017 - Pais de Charlie, Connie Yates e Chris Gard, chegam a tribunal em Londres

Os pais de Charlie Gard anunciaram na segunda-feira (24) que desistiriam de tratar seu filho de 11 meses, que sofre de uma mutação genética rara e mortal que afeta seu DNA mitocondrial. O caso teve início em fevereiro, quando médicos do hospital de Londres que tratavam a criança disseram que era hora de remover o suporte de vida de Charlie.

Eles se recusaram a deixar o casal britânico levá-lo para Nova York para um tratamento experimental de último recurso que, segundo seu inventor, tinha uma chance "pequena, porém significativa" de reverter seu dano cerebral.

Ao longo dos últimos cinco meses de batalhas legais, o hospital nunca recuou de suas alegações de que todos os meios razoáveis de salvar Charlie já tinham sido tentados e que ele deveria ser poupado de qualquer sofrimento adicional, resultante de uma forma de terapia que nunca foi testada em um paciente com a mesma condição dele e que nunca passou por qualquer teste clínico.

AP
Charlie, filho de Connie Yates e Chris Gard

Os pais de Charlie dizem que agora é tarde demais para qualquer intervenção e que é hora de "deixá-lo partir". Mas por vários meses, a saga #CharlieGard serviu como foco para um grande esforço pelos direitos dos pais em Washington. Políticos conservadores foram rápidos em defender a causa dos pais de Charlie (o presidente Trump tuitou seu apoio e a Câmara tentou conceder ao casal residência permanente), em conformidade com o forte apoio do Partido Republicano às chamadas leis do direito de tentar.

Essas medidas, já aprovadas em 33 Estados, visam garantir o acesso de pessoas muito doentes a tratamentos médicos "experimentais e não convencionais" ainda não aprovados pela Food and Drug Administration (FDA, órgão regulador de fármacos e alimentos). Na prática, isso significa que os pais de um paciente moribundo como Charlie não precisariam pedir permissão à FDA para tentar a terapia; eles poderiam requisitá-la diretamente ao fabricante. 

É difícil argumentar com defensores dos pacientes que dizem que as vidas deles foram salvas ao terem acesso a tratamentos experimentais. O direito de tentar soa como bom senso: deve caber aos pacientes decidir se o lado positivo potencial de um tratamento (sobreviver a uma doença terminal) vale qualquer risco de efeitos colaterais dolorosos. Por que não permitir que digam dane-se, prefiro partir lutando?

Mas ao darmos um passo para trás em relação a relatos, a disseminação das leis de acesso a tratamentos experimentais sugere que decisões críticas a respeito dos meses finais das vidas das pessoas com frequência são baseadas em avaliações tendenciosas da realidade. Os pacientes parecem como regra superestimar a inovação, presumindo que novas drogas têm uma maior chance de funcionar do que qualquer outro tratamento, simplesmente por serem novas.

Essa visão otimista do progresso científico não apenas não é corroborada com fatos; ela também leva os pacientes à falsa impressão de que tratamentos "não convencionais" não possam ser prejudiciais a eles. Uma visão mais sóbria sugere que a esperança que com frequência leva as pessoas a buscarem tratamentos desse tipo, e a pressão sempre presente de lutar até o fim, não é tão útil quanto pensamos. 

'A disseminação de leis de acesso a tratamentos experimentais sugere que decisões críticas a respeito dos meses finais das vidas das pessoas com frequência são baseadas em avaliações tendenciosas da realidade.' 

O otimismo sem fundamento tende a ser a regra na medicina. Uma revisão de 2015 de várias dezenas de estudos a respeito da expectativa das pessoas em relação ao tratamento, envolvendo dados de mais de 27 mil pessoas, apontou evidência sistemática de um problema de Paciente Poliana: nós superestimamos o valor do tratamento que recebemos e subestimamos seu dano.

Esse trabalho é citado em um excelente artigo por Liz Szabo, da Kaiser Health News, sobre a surpreendente ineficácia das drogas para câncer aprovadas pela FDA. Não se resume apenas a esses tratamentos contribuírem pouco para prolongar a sobrevivência, diz Szabo; segundo um estudo, muitos pacientes nunca se dão conta desse fato. 

Em uma amostra envolvendo vários milhares de adultos, 39% disseram acreditar que a "FDA só aprova medicamentos prescritos que são extremamente eficazes"; 1 em 6 afirmou que "drogas que apresentam efeitos colaterais sérios não podem ser anunciadas aos consumidores". Nenhuma declaração está nem mesmo perto da realidade. Segundo Vinay Prasad, um oncologista e especialista em medicina baseada em evidência da Universidade de Saúde e Ciências do Oregon, não temos nenhuma evidência sólida de benefício, em termos de maior longevidade dos pacientes, na maioria das drogas para câncer aprovadas nos últimos anos. 

Se as drogas aprovadas pela FDA com frequência falham em oferecer benefícios substanciais, então as experimentais, aquelas que nem mesmo passaram pelo controle suspeito da agência, apresentam uma probabilidade ainda menor de serem de ajuda. De fato, cerca de 90% dos tratamentos experimentais fracassam durante os testes clínicos, seja por demonstrarem não serem mais eficazes que o tratamento padrão ou por seus efeitos colaterais serem severos demais.

Em alguns casos, tratamentos experimentais antes considerados milagrosos (como transplantes de medula óssea como cura para câncer de mama, que começaram nos anos 80) revelaram ser piores que ineficazes em testes clínicos. No caso da medula óssea, o procedimento podia ser fatal por si só. Essa taxa abissal de fracasso persiste apesar do enorme custo de realização de testes e do claro incentivo aos pesquisadores (diga-se: tendenciosidade) para produzirem resultados positivos. 

Mas essas estatísticas desanimadoras contribuem pouco para desencorajar pacientes ávidos. Quando se trata de testes clínicos, parecemos nutrir uma versão da predisposição favorita de longo prazo: a tendência dos apostadores em corridas de cavalo de superestimar o azarão em detrimento do favorito claro. Na medicina, isso se traduz em uma fixação no valor dos tratamentos experimentais, e na remota possibilidade de que podem revelar ser curas milagrosas.

De fato, para aqueles diante da morte iminente, o desejo de apostar a saúde de alguém em drogas experimentais (e o direito de fazê-lo, quando todas as outras opções foram tentadas) é tão insistente que os pacientes até mesmo criticam os testes clínicos como outra estrutura bloqueando o acesso a tratamentos com potencial de salvar vidas. Os grupos de testes clínicos aleatórios e a inclusão de critérios rígidos fazem com que a maioria dos pacientes nunca tenha nem mesmo a chance de servir como cobaia. 

Em certos casos, como as primeiras drogas para Aids ou as vacinas para Ebola, essa rigidez pode de fato ter consequências trágicas. Mas quanto rigor deve ser sacrificado e quantas regras devem ser suspensas em prol de pacientes cujas expectativas podem ser substancialmente exageradas?

Em junho passado, essa questão serviu como pano de fundo para um simpósio de dois dias envolvendo médicos, bioeticistas, defensores dos pacientes e autoridades de saúde pública sobre o futuro dos testes clínicos aleatórios. Os problemas com os testes clínicos aleatórios são inúmeros: não são adequados para ameaças emergentes; são caros demais; são lentos demais. 

Mas pelo resultado do simpósio pareceu claro que os pacientes deveriam pensar duas vezes antes de clamarem por inclusão nesses testes ou por mais flexibilidade na forma como são ministrados. "O teste clínico aleatório é a maior inovação médica individual do século 20", disse Prasad, que estava em Nova York para o encontro.

Mas ele alertou contra o uso de estudos imensos de tratamentos experimentais que, no final, podem ter benefícios apenas minúsculos. Não é ético, ele disse, colocar tantos pacientes desesperados em uma droga a menos que haja um bom motivo para acreditar em sua eficácia.

Mesmo nesta era de consentimento informado, os pacientes podem não entender exatamente o que podem ganhar (ou perder) ao participarem de um teste. Pesquisa que remonta até 1982 aponta que muitos sofrem de um "equívoco terapêutico": eles presumem que se beneficiarão pessoalmente ao participarem de um teste clínico, apesar do fato de poderem não receber o tratamento testado, e mesmo que recebam, as chances são de que não ajudará. (Para ser justo, alguns pesquisadores agora dizem que esse problema tem sido exagerado.)

"Meu conselho é, você terá mais chance se estiver no grupo de controle", alertou o ex-chefe da FDA, Robert Califf, em seu discurso de abertura do simpósio, falando para pacientes potenciais na plateia, que defendiam maior acesso a drogas experimentais. "A maioria das coisas não funciona ou é perigosa." 

'Isso cria um clima tóxico de progresso, uma sensação de que novos e melhores tratamentos sempre estão prestes a surgir.' 

O fato de uma droga experimental geralmente ser uma aposta ruim dificilmente conterá nosso instinto de apostar em tratamentos não testados. A idolatria da experimentação gerou até mesmo uma indústria sinistra, com fins lucrativos, espreitando nas sombras do processo de aprovação pela FDA. Em um artigo perturbador publicado na semana passada, o bioeticista Leigh Turner descreve como o site do governo ClinicalTials.gov, um registro estabelecido em 1997 para melhorar a confiabilidade da pesquisa formal de tratamentos potenciais, está sendo usado para negociar práticas médicas experimentais.

Os pacientes que estão à procura de uma forma de ingressar em um teste clínico podem checar o registro à procura de oportunidades para se oferecer como voluntário; mas em vez de encontrarem apenas testes legítimos de pesquisa aprovada pelo governo, eles podem acabar em chamadas terapias financiadas ou patrocinadas por pacientes. Nelas, eles têm que pagar pelo acesso a uma terapia que não é necessariamente baseada em dados pré-clínicos revisados por pares, que pode carecer de qualquer evidência de segurança e eficácia. (Já existem relatos de pacientes sofrendo complicações severas por sua participação nesses testes improvisados.) 

O que nos deixa tão entusiasmados por coisas não plenamente testadas? Pode ser em parte a natureza humana, mas aspectos da predisposição também parecem ser condicionados. Até mesmo cobertura honesta da ciência tende a se concentrar em avanços médicos putativos que acabaram de ocorrer ou podem ocorrer em breve; figuras menos escrupulosas da mídia vendem bálsamos e poções com pouca base concreta. Somadas, isso cria um clima tóxico de progresso, uma sensação de que novos e melhores tratamentos sempre estão prestes a surgir. 

Mas a empolgação no ar raramente se torna realidade: avanço médico de fato tende a ser incremental e dolorosamente lento. A dissonância que isso cria, entre a sensação de inovação inspirada pela mídia e as verdadeiras opções que são oferecidas na clínica, pode distorcer nossa visão dos tratamentos experimentais. Pode nos levar a achar que deve haver algum motivo para nossos cânceres ainda não terem sido curados; deve haver algum fator externo nos impedindo de ter acesso a novas e melhores drogas sobre as quais ouvimos falar. Se os reguladores não fossem excessivamente cautelosos e rígidos, acabamos pensando, seria possível ter acesso a essa inovação. 

As leis de direito de tentar exploram o medo de que burocratas inflexíveis em Washington impedem os pacientes de terem acesso a curas por excesso de burocracia. Na verdade, essas leis têm pouco efeito real. Isso porque a FDA já oferece acesso aos tratamentos experimentais com supervisão bastante modesta, e nos últimos anos a agência eliminou as poucas regras desnecessárias que atrasavam o processo. O problema não é que os pacientes (ou seus pais) não tenham liberdade suficiente para decidir como equilibrar riscos e benefícios potenciais de tratamentos experimentais. Mas sim nossa predisposição de torná-los vítimas de falsa esperança.

 

Tradutor: George El Khouri Andolfato

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