Suspensão de remédio para doença rara frustra famílias: 'Meu único filho'

"Estava tão perto de conseguirmos, e agora criaram essa barreira. Foi bem difícil quando soube; um balde de água fria", lamentou Michele.

Após a publicação da reportagem, o ministro Gilmar Mendes publicou uma nova decisão nesta terça-feira (3) em que amplia as exceções à determinação anterior. Com isso, a família de Pedro Henrique já pode receber a quantia para comprar o remédio. "Como o intuito da decisão é resguardar o direito à saúde dos menores, entendo que as crianças que já contam com 7 anos de idade completos também não serão afetadas pela decisão", escreveu na decisão.

A União ressaltou que, ao todo, há 55 ações em curso sobre o custeio do medicamento pelo Estado, o que levaria a um gasto de aproximadamente R$ 1,1 bilhão se esses pedidos fossem atendidos. O ministro do STF também concordou com a AGU em aguardar os desdobramentos da audiência de conciliação que está em andamento para chegar a uma solução sobre o Elevidys.

As reuniões acontecem no âmbito de uma dessas ações. Participam do debate representantes do Ministério da Saúde, Anvisa, SUS, farmacêutica Roche Brasil - responsável pelo pedido de registro do medicamento -, além dos hospitais Vera Cruz (Campinas) e Infantil Sabará (São Paulo) - habilitados para a aplicação do Elevidys no Brasil -, MPF e a família do autor da ação.

Pedro é o nosso único filho. Fizemos tratamento para engravidar, foi uma criança muito desejada. Esse remédio é a única forma de conseguir salvar meu filho, dar um futuro para ele como qualquer outra criança tem
Michele Garcia

Remédio é aprovado nos EUA

A busca pelo Elevidys no mundo ganhou força após a FDA, agência reguladora dos EUA, aprovar, em julho do ano passado, o uso do tratamento em crianças com idade entre 4 e 5 anos. Em junho deste ano, a entidade concedeu ao medicamento a aprovação tradicional, ampliando a cobertura para crianças com idade igual ou superior a 4 anos.

Apesar do tratamento ainda não ter sido aprovado pela Anvisa, a própria agência brasileira reconhece o que chamou de "inovação da terapia avançada", em citação utilizada na decisão do ministro Gilmar Mendes. O Elevidys é aplicado em dose única, intravenosamente, introduzindo um gene terapêutico nas células musculares para combater a doença degenerativa.

Na primeira reunião da audiência, no dia 14 de agosto, o Ministério da Saúde sugeriu à Roche Brasil a inclusão do medicamento no programa de acesso expandido ou uso compassivo, da Anvisa. A iniciativa disponibiliza medicamentos novos e promissores, ainda sem registro, contra doenças graves. A farmacêutica disse que precisaria consultar a sede internacional da empresa, na Suíça, sobre as propostas apresentadas e deve trazer um retorno em nova audiência no próximo dia 30.

A Anvisa informou, durante a reunião, que o pedido de registro feito pela Roche Brasil para crianças de 4 a 7 anos está em fase final de análise. O órgão aguarda que a empresa cumpra algumas exigências. Durante a audiência, também foi discutido a possibilidade do Ministério da Saúde comprar o medicamento diretamente, sem intermediação de uma importadora, o que supostamente reduziria os custos.

Por meio de nota enviada ao UOL, a Roche Brasil diz que o pedido foi feito à Anvisa em outubro do ano passado e ressalta que é "fundamental respeitar as etapas necessárias para a aprovação regulatória". A farmacêutica também criticou a "judicialização" do debate. "Prejudica a sustentabilidade do sistema e não garante o amplo acesso aos pacientes. Por essa razão, tem por prática estabelecer contratos centralizados, sempre que possível, via Sistema Único de Saúde, como forma mais sustentável de garantir o amplo acesso aos pacientes".

A Anvisa informou que o pedido do Elevidys é tratado como prioritário na agência. O órgão chegou a permitir que a Roche Brasil enviasse a documentação parcial em outubro de 2023. Os dados de estudo clínico, "imprescindível para a tomada de decisão quanto à segurança e eficácia do produto", só foram enviados em março deste ano. O Ministério da Saúde não enviou posicionamento.

'Não temos muito tempo'

A família de Richard Santos, 5, também havia conseguido uma decisão favorável para o financiamento do medicamento e foi atingida diretamente pela determinação do ministro Gilmar Mendes. Em entrevista ao UOL, o pai do menino, Rubens Santos, 55, diz que recebeu a notícia com tristeza.

"Precisamos desse remédio para ontem, não temos muito tempo. Meu filho está perdendo a qualidade de vida, não quero que ele morra", desabafou o morador de Palmeira dos Índios (AL).

A advogada Camila Vernasqui disse que já havia terminado o prazo para a União depositar o valor em juízo. Ela chegou a cobrar o pagamento na Justiça antes da decisão de Gilmar Mendes.

Camila e a também advogada Daniela Avila Forti representam as duas famílias nos processos. Elas afirmaram que vão recorrer para garantir o fornecimento do Elevidys, levando em consideração também que Pedro Henrique já tem 7 anos, idade-limite para a aplicação do medicamento.

A professora Elaine Minatel, doutora em biologia celular e estrutural pela Unicamp, explicou ao UOL que os primeiros sintomas costumam aparecer na criança, predominantemente em meninos, aos 4 anos. "Sinais precoces, incluindo capacidade tardia de sentar, dificuldade para se levantar e ficar de pé e dificuldades para aprender a falar".

Segundo a especialista, a maioria dos pacientes se torna dependente da cadeira de rodas por volta dos 10, 12 anos. "Com o cuidado ideal, a maioria dos pacientes com DMD apresenta uma expectativa de vida entre 20 e 40 anos".